获得资助：莱斯大学开发镰状细胞疾病新疗法

　　莱斯大的布朗工程学院是非常出名的，诞生过很多科研成果，最近莱斯大学又获得了新的资助金，由美国国立卫生研究院发放，用来开发镰状细胞疾病新疗法！

　　莱斯大学的Foyt家庭生物工程学教授，化学和材料科学与纳米工程学教授鲍刚(Gang Bao)获得了为期四年的R01赠款，价值245万美元。该赠款将由国家心脏，肺和血液研究所管理。

　　这将有助于布朗工程学院研究基于CRISPR-Cas9的SCD患者造血干/祖细胞(HSPC)中的β-珠蛋白基因编辑结果，包括使用下一代测序工具对染色体进行定量重排并评估患者诱发β地中海贫血的风险。

　　镰状细胞病是一种痛苦的遗传病，通常是致命的，它影响着全世界约10万美国人和数百万人。

　　血红蛋白亚基β(也称为β-珠蛋白)中的单个突变会迫使正常的盘状红细胞变硬并呈现特征性的“镰状”形状。这些细胞会损坏血管壁并凝结小血管，从而停止向组织输送氧气。

　　在他的实验室正在进行的许多项目中，治愈镰状细胞疾病多年来一直是宝的头等大事，早在他2015年加入赖斯之前。

　　最近的一项研究表明，基于CRISPR-Cas9的SCD患者HSPC细胞的编辑具有修复它们的能力，因此从它们分化出来的细胞没有疾病表型的迹象。

　　但是，并非所有的HSPC都可以纠正镰状突变。一些显示被Cas9切割，但没有取代突变序列，而其他则根本没有编辑。

　　鲍说，平均来说，来自患者的HSPC中有25%是经过基因校正的，供体DNA已插入基因组中。“但是大约有45%的细胞表现出切割，但供体DNA没有整合，而且总有一部分没有切割。”

　　Bao发现，HSPC切割后的血细胞仅显示胎儿血红蛋白水平升高，这对患者有益。但是，这种现象的机理仍然难以捉摸。

　　研究人员还希望确保CRISPR-Cas9编辑不会导致β地中海贫血，这是一种减少血红蛋白生成的血液疾病。

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